Epilessia: la ricerca verso l’immissione di cellule riparative nel cervello

I ricercatori della Mayo Clinic guidano il passaggio trasformativo verso strategie di trattamento neuroriparativo per le forme più gravi di epilessia.

La Mayo Clinic sta portando la ricerca sull’epilessia in una nuova direzione audace, esplorando approcci terapeutici per aiutare i pazienti che vivono con le forme più gravi e difficili da trattare di epilessia.

Circa 50 milioni di persone in tutto il mondo sono affette da epilessia. Circa il 30% dei pazienti, ovvero circa 15 milioni di persone, soffre di epilessia resistente ai farmaci (DRE).

Mentre alcuni pazienti sperimentano solo poche convulsioni al mese, altri possono sopportarne centinaia ogni giorno, che vanno da episodi lievi a pericolosi per la vita.

Le attuali opzioni di trattamento per i pazienti con DRE includono procedure chirurgiche come la resezione cerebrale per rimuovere una parte del tessuto cerebrale responsabile della generazione delle convulsioni.

Una procedura meno invasiva prevede la terapia di ablazione laser che individua e distrugge il tessuto cerebrale anormale.

Sebbene spesso efficaci, questi approcci chirurgici comportano il rischio di possibili effetti collaterali, come compromissione della memoria, deficit motori e difficoltà di linguaggio.

 La neuromodulazione è un altro approccio chirurgico che utilizza la stimolazione elettrica o magnetica per interrompere l’attività neurale anormale senza rimuovere il tessuto cerebrale.

Ora, un numero crescente di scienziati in tutto il mondo fa parte di una tendenza innovativa nella ricerca che studia nuovi modi per DRE. Implica l’uso della medicina rigenerativa come approccio “riparativo” per aiutare il cervello a guarire.

Il neurochirurgo Jonathon J. Parker è il ricercatore principale del primo studio clinico sull’uomo presso la Mayo Clinic che studia l’uso di cellule cerebrali inibitorie specializzate impiantate come potenziale trattamento riparativo per la DRE. La sperimentazione clinica è in corso presso la Mayo Clinic in Arizona.

“Questo è un momento entusiasmante per la medicina rigenerativa e il potenziale che può avere per milioni di persone che soffrono degli effetti collaterali debilitanti del DRE”, afferma il dottor Parker.

“Usiamo una tecnica minimamente invasiva in cui iniettiamo le cellule inibitorie attraverso un’incisione delle dimensioni di una gomma da matita nella parte posteriore della testa. La nostra speranza è che, nel tempo, queste cellule diventino parte del cervello e aiutino a riparare i circuiti neurali e a ridurre o prevenire le convulsioni senza gli effetti collaterali”, afferma il dottor Parker.

La Mayo Clinic in Arizona è uno dei 29 siti a livello nazionale che partecipano alla sperimentazione clinica sull’impianto di cellule cerebrali inibitorie per pazienti con epilessia focale, in cui le convulsioni hanno origine in una regione specifica del cervello.

Anthony Maita, residente in Arizona, è stata la prima persona della Mayo Clinic a partecipare alla sperimentazione clinica.

È stato sottoposto alla procedura una tantum e a dose singola ed è stato dimesso dall’ospedale il giorno successivo. “Non ho avuto problemi”, dice Anthony.

“La mia più grande speranza è che, un giorno, non dovrò avere a che fare con questo. L’altra mia più grande speranza è che non debbano farlo nemmeno altre persone”.

È ancora troppo presto per determinare se l’impianto di cellule cerebrali sia stato efficace per Anthony.

I medici stanno monitorando attentamente i suoi progressi. “Anthony sta andando alla grande dopo la procedura”, afferma Amy Crepeau, neurologa presso la Mayo Clinic.

“Siamo molto ottimisti riguardo al potenziale di questa terapia con cellule cerebrali. Lo sviluppo di un trattamento sicuro ed efficace, minimamente invasivo che non comporti i possibili effetti collaterali negativi, potrebbe essere un punto di svolta nel trattamento dei pazienti con DRE e nel miglioramento della loro qualità di vita”.

Un altro studio clinico è in corso presso la Mayo Clinic in Florida per studiare il potenziale della medicina rigenerativa come trattamento riparativo per la DRE. I ricercatori stanno esplorando l’uso di cellule staminali impiantate in combinazione con la neuromodulazione.

Uno dei più recenti metodi approvati dalla FDA per la terapia di neuromodulazione per l’epilessia è la stimolazione cerebrale profonda.

Mentre i pazienti che si sottopongono a stimolazione cerebrale profonda sperimentano una riduzione mediana delle crisi fino al 70% dopo cinque anni, è raro che i pazienti si liberino dalle crisi.

Sanjeet Grewal, direttore di neurochirurgia stereotassica e funzionale presso la Mayo Clinic, spera di cambiare questa situazione.

“Sfortunatamente, la neuromodulazione non ci dà la libertà dalle crisi che vogliamo, ed è per questo che stiamo cercando di combinare la stimolazione cerebrale profonda con la terapia con cellule staminali per vedere se possiamo aumentare l’efficacia della neuromodulazione”, afferma il dottor Grewal.

Il Dr. Grewal è il ricercatore principale della sperimentazione clinica che prevede l’uso di cellule staminali mesenchimali (MSC) impiantate di derivazione adiposa in aggiunta alla stimolazione cerebrale profonda per i pazienti con DRE.

Le MSC sono un tipo speciale di cellule staminali adulte con proprietà antinfiammatorie che possono anche avere un potenziale di guarigione.

Molti, come il dottor Grewal, sperano che le MSC svolgeranno un ruolo fondamentale nel futuro della medicina rigenerativa per il trattamento di condizioni come l’epilessia.

“Ci sono alcuni pazienti le cui convulsioni sono molto più difficili da trattare con la tecnologia che abbiamo oggi. La nostra speranza è che aggiungendo cellule staminali e il loro potenziale rigenerativo, possiamo aumentare il successo del trattamento”, afferma il dottor Grewal.

Lo studio clinico sta utilizzando MSC derivate dal tessuto adiposo e prodotte presso il Laboratorio di Terapia Cellulare Umana presso la Mayo Clinic in Florida sotto la guida di Abba Zubair.

 I suoi team di ricerca hanno sviluppato un metodo economico per produrre MSC da utilizzare in potenziali trattamenti per condizioni come l’ictus e l’osteoporosi.

“La mia missione è scoprire modi per affrontare i problemi con cui i pazienti hanno lottato e trovare una soluzione per loro. Voglio dare loro speranza”, afferma il dottor Zubair. “Credo davvero che il futuro sia luminoso”.

“Le MSC sono ciò che chiamiamo multipotenti, il che significa che possono differenziarsi in diversi tipi di cellule in base a dove sono posizionate. Se vengono posizionati vicino ai vasi sanguigni, possono diventare tipi di vasi sanguigni. Se vengono posizionate dalle cellule cardiache, possono diventare tipi di cellule cardiache”, spiega il dottor Grewal.

Si spera che le MSC nella sperimentazione clinica del Dr. Grewal diventino tipi di cellule neurali o cerebrali e interagiscano nella parte del cervello in cui si verificano le convulsioni.

“Si chiama segnalazione paracrina, in cui rilasciano segnali al tessuto cerebrale che li circonda e interagiscono in modo da cercare di riparare quel tessuto”.

Tabitha Wilson ha iniziato ad avere convulsioni all’età di 2 anni. La residente in Florida dice che le sue convulsioni sono state ben controllate fino alla metà dei suoi 20 anni, quando i suoi farmaci hanno smesso di funzionare.

Tabitha ha provato numerosi altri farmaci e ha subito tre interventi chirurgici al cervello, nessuno dei quali le ha fornito il sollievo di cui aveva bisogno.

“Ci sono giorni in cui ho due, tre o quattro convulsioni, una dopo l’altra”, dice Tabitha. “Sono caduto da una rampa di scale. Mi sono bruciato mentre cucinavo. Sono completamente svenuto e non so dove sono”.

Come molte persone che soffrono di epilessia, Tabitha dice che le convulsioni incontrollate hanno derubato la sua capacità di vivere in modo indipendente.

“Non posso guidare, non posso cucinare o nuotare da sola. Non posso fare il bagno, solo la doccia e qualcuno deve essere in casa”, dice Tabitha.

Tabitha è diventata la prima persona a partecipare alla sperimentazione clinica in Florida. La dottoressa Grewal afferma di essere anche la prima persona al mondo a sottoporsi a un intervento chirurgico per la stimolazione cerebrale profonda e a ricevere la terapia con cellule staminali nel talamo del cervello come potenziale trattamento per la DRE.

“Sono disposta a provare di tutto per ottenere una sorta di controllo su queste convulsioni perché convivo con questo da così tanto tempo”, dice Tabitha. “Spero di essere madre un giorno”.

Dopo l’intervento, il dottor Grewal afferma che c’è stato un miglioramento nella gestione delle crisi di Tabitha. Tuttavia, dice che è troppo presto per sapere se ciò è dovuto alla stimolazione cerebrale profonda, alle cellule staminali o a entrambe.

I dottori Grewal e Parker affermano che c’è una lunga strada da percorrere per determinare se queste terapie cellulari si sono dimostrate sicure ed efficaci per i pazienti con DRE.

Ma sono d’accordo che ogni giorno li avvicina di un passo a un potenziale trattamento o addirittura a una cura per pazienti come Tabitha e Anthony.

“Ci abbiamo pensato per generazioni, solo che non avevamo queste tecnologie per abilitarlo. Ora lo facciamo”, afferma il dottor Grewal. “Quindi, che si tratti di guarigione delle ferite, neurodegenerazione, epilessia o ictus, ci sono così tanti studi diversi in corso che indagano il potenziale delle terapie rigenerative o riparative”.

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