Diabete di tipo 1: una pipeline scalabile per produrre cellule più pure per i trapianti


Una nuova tecnica di purificazione cellulare può creare isole funzionali di cellule staminali per il trattamento del diabete di tipo 1 utilizzando pratiche di produzione clinicamente accettabili, offrendo uno strumento per semplificare la produzione di queste promettenti terapie cellulari.
Una nuova tecnica di purificazione cellulare può creare isole funzionali di cellule staminali per il trattamento del diabete di tipo 1 utilizzando pratiche di produzione clinicamente accettabili, offrendo uno strumento per semplificare la produzione di queste promettenti terapie cellulari.
Il nuovo protocollo include diversi progressi che riducono le cellule indesiderate e ha prodotto isole che sono rimaste funzionali nei topi per un massimo di sei mesi.
Il diabete di tipo 1 si verifica quando il sistema immunitario prende di mira e distrugge le cellule beta del pancreas, che sono la principale fonte di insulina del corpo.
Un trattamento promettente include l’uso di isole pancreatiche, che vengono coltivate da cellule staminali pluripotenti indotte umane.
Queste isole possono differenziarsi in cellule beta funzionanti una volta trapiantate in un paziente, offrendo una nuova fonte di insulina.
Le cellule staminali pluripotenti indotte possono essere coltivate in quantità quasi illimitate, quindi il trapianto di isole è diventato un candidato terapeutico leader.
Tuttavia, permangono diversi ostacoli all’adozione clinica diffusa, tra cui la mancanza di uniformità nel prodotto finale e la necessità di fasi di purificazione che possono danneggiare l’architettura delle isole.
Ora, Bahareh Rajaei e colleghi presentano una pipeline di produzione tridimensionale che produce in modo rapido e affidabile cluster di cellule endocrine pronte per il trapianto.
Il loro protocollo include una fase di purificazione basata sulla centrifugazione in gradiente di densità, che concentra le cellule staminali endocrine desiderate rimuovendo il prodotto cellulare indesiderato.
Inoltre, la centrifugazione non danneggia l’architettura delle isole in via di sviluppo, a differenza degli approcci standard di arricchimento che utilizzano anticorpi per selezionare le cellule.
Hanno prodotto isole con la loro nuova tecnica e hanno scoperto che sono ulteriormente maturate dopo essere state trapiantate in topi immunodeficienti.
Le isole sono rimaste vitali per 6 mesi e hanno mostrato segni di funzionalità nei topi, come una più rapida eliminazione del glucosio.
“Immaginiamo che questo metodo di arricchimento possa essere applicato ad altri prodotti basati su cellule staminali pluripotenti oltre alle isole [di cellule staminali]”, scrive il team.
Immagine: Islet lab, Leiden University Medical Center, Leiden, The Netherlands.
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